プロテオスタシス制御に基づく新規創薬モダリティの創出

現代の科学技術を以てしても克服できていない難病として、神経変性疾患と薬剤耐性菌感染症があります。現在、既存の創薬手法ではこれらの疾患に対して有効な治療薬を生み出す手立てはほとんど無く、新たな創薬アプローチが求められています。こうした課題に対し、私はタンパク質恒常性（プロテオスタシス）の制御という観点から新規創薬モダリティの提案を目指して研究を行っています。具体的には、神経変性疾患や病原性細菌におけるタンパク質の分解・凝集に着目し、これらを制御する化合物のデザイン・創製を、有機化学および分子生物学の融合研究により進めています。

神経変性疾患の原因となるタンパク質を分解する化合物を見出しました。
アルツハイマー病やハンチントン病などの神経変性疾患では特定のタンパク質の変性に伴う凝集が原因とされています。私は、こうした凝集性を示すタンパク質を標的とするタンパク質分解薬を見出し、これを用いたハンチントン病患者由来細胞における凝集性タンパク質の分解除去に成功しました。

リンク：

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/anie.202004746

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/anie.201706529

• 実験医学2020年9月号にて、プロテインノックダウン法の神経変性疾患治療への展開ついて執筆しました。
  本書はプロテインノックダウン法（タンパク質を化合物によって分解する手法）について特集し、本手法の国内研究者による解説記事が掲載されています。私は、根治療法のない疾患群である神経変性疾患に対するプロテインノックダウン法の展開について、過去に報告された研究を交えて執筆しています。ISBN: 978-4-7581-2535-2

リンク：https://www.yodosha.co.jp/yodobook/book/9784758125352/